15 - MEDICAMENTO EMICIZUMABE PARA TRATAMENTO DA HEMOFILIA A NO BRASIL E EM PORTUGAL

doi:10.47094/IIICOLUBRASMU.2026/RS/17

15 - MEDICAMENTO EMICIZUMABE PARA TRATAMENTO DA HEMOFILIA A NO BRASIL E EM PORTUGAL

Introdução: A hemofilia A é uma doença genética recessiva rara e é caracterizada pela deficiência do fator VIII da coagulação, que predispõe seus portadores a sangramentos espontâneos ou a intercorrências de maior gravidade ao sofrerem lesões. Os sangramentos articulares levam a artropatias, resultando em deformidades físicas com significativas consequências sociais. Quando não tratada, a condição pode levar à morte por sangramentos intracranianos ou por hemorragia de órgãos internos. Objetivo: Realizar o levantamento sobre o uso do medicamento emicizumabe, o qual possui via de administração subcutânea, para tratamento da hemofilia A no Brasil e em Portugal. Metodologia: A coleta das informações foi realizada no mês de junho de 2026. Resultados: No Brasil, o tratamento da hemofilia A é oferecido de forma integral e gratuita pelo Sistema Único de Saúde (SUS) por meio do Programa Nacional de Coagulopatias Hereditárias do Ministério da Saúde. Os pacientes são acompanhados nos hemocentros de todo o país e recebem uma identificação nacional. Em Portugal, o tratamento da hemofilia A é gratuito, universal e assegurado pelo Serviço Nacional de Saúde (SNS). Os pacientes são acompanhados em centros de referência multidisciplinares e recebem um cartão de doença rara que garante atendimento prioritário. Quanto ao uso do emicizumabe para o tratamento da hemofilia A, no Brasil o medicamento está autorizado para hemofilia A com inibidor e hemofilia A sem inibidor para as crianças com até seis anos de idade, sendo disponibilizado nas apresentações de 30, 60, 105 e 150 mg. Já em Portugal, o medicamento emicizumabe está autorizado para hemofilia A com e sem inibidor de todas as idades, sendo disponibilizado nas apresentações de 30 e 150 mg. Considerações Finais: A recente incorporação do medicamento emicizumabe para tratamento da hemofilia A representa uma importante opção inovadora em direção à humanização do cuidado, à redução de complicações e à promoção de melhor qualidade de vida com o aumento da adesão ao tratamento profilático pela facilidade de aplicação da via subcutânea.

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15 - MEDICAMENTO EMICIZUMABE PARA TRATAMENTO DA HEMOFILIA A NO BRASIL E EM PORTUGAL

Doi: 10.47094/IIICOLUBRASMU.2026/RS/17

PALAVRAS CHAVE: Políticas públicas. Incorporação de medicamento. Qualidade de vida.

KEYWORDS: Public policy. Drug incorporation. Quality of life.

ABSTRACT:
Introduction: Hemophilia A is a rare recessive genetic disease characterized by a deficiency in coagulation factor VIII, which predisposes affected individuals to spontaneous bleeding or severe complications following injury. Joint bleeding leads to arthropathy, resulting in physical deformities with significant social consequences. If left untreated, the condition can lead to death due to intracranial bleeding or internal organ hemorrhage. Objective: To survey the use of the drug emicizumab—administered subcutaneously—for the treatment of hemophilia A in Brazil and Portugal. Methodology: Data collection was conducted in June 2026. Results: In Brazil, hemophilia A treatment is provided comprehensively and free of charge by the Unified Health System (SUS) through the Ministry of Health's National Program for Hereditary Coagulopathies. Patients receive care at blood centers across the country and are issued a national identification. In Portugal, hemophilia A treatment is free, universal, and guaranteed by the National Health Service (SNS). Patients are monitored at multidisciplinary reference centers and receive a rare disease card that ensures priority care. Regarding the use of emicizumab for hemophilia A, in Brazil, the drug is authorized for hemophilia A with and without inhibitors in children up to six years of age, available in 30, 60, 105, and 150 mg presentations. In Portugal, emicizumab is authorized for hemophilia A with and without inhibitors across all age groups, available in 30 and 150 mg presentations. Final Considerations: The recent incorporation of the drug emicizumab for the treatment of hemophilia A represents an important, innovative option that fosters more humane care, reduces complications, and promotes a better quality of life by increasing adherence to prophylactic treatment, thanks to the ease of subcutaneous administration.

Autores

Juliana Camila Lopes Cavaion

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