TERAPIAS GÊNICAS PARA ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL EM NEONATOS: IMPACTOS CLÍNICOS E QUALIDADE DE VIDA

Maria Paula Nunes Sampaio; Maria Paula Nunes Sampaio; Maria Paula Nunes Sampaio; Maria Paula Nunes Sampaio

doi:10.47094/978-65-6036-445-5/42

TERAPIAS GÊNICAS PARA ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL EM NEONATOS: IMPACTOS CLÍNICOS E QUALIDADE DE VIDA

INTRODUÇÃO: A Atrofia Muscular Espinhal (AME), grave doença genética neuromuscular, tem sido alvo de avanços promissores em terapias genéticas, visando corrigir a disfunção do gene SMN1, crucial para a sobrevivência das células motoras. OBJETIVOS: Analisar os impactos clínicos e os efeitos na qualidade de vida de neonatos submetidos as terapias genéticas para AME, visando compreender os avanços terapêuticos.

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TERAPIAS GÊNICAS PARA ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL EM NEONATOS: IMPACTOS CLÍNICOS E QUALIDADE DE VIDA

Doi: 10.47094/978-65-6036-445-5/42

PALAVRAS CHAVE: Atrofia Muscular Espinal. Qualidade de Vida. Recém-Nascido. Resultado do Tratamento. Terapia Genética.

KEYWORDS: Spinal Muscular Atrophy. Quality of life. Newborn. Treatment Result. Gene Therapy.

ABSTRACT:
INTRODUCTION: Spinal Muscular Atrophy (SMA), a serious neuromuscular genetic disease, has been the target of promising advances in genetic therapies, aiming to correct the dysfunction of the SMN1 gene, crucial for the survival of motor cells. OBJECTIVES: To analyze the clinical impacts and effects on the quality of life of newborns undergoing genetic therapies for SMA, aiming to understand therapeutic advances.

Autores

Kesia Morais de Lima
Maria Paula Nunes Sampaio
Murilo Abrão David
Thais Cidália Vieira Gigonzac

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