As doenças raras (DR) são um importante problema de saúde pública. Nos últimos anos, incentivos regulatórios e econômicos impulsionaram o desenvolvimento de novos tratamentos para DR em diversos países. O objetivo deste trabalho foi estabelecer um painel de novos medicamentos e produtos biológicos para DR registrados no Brasil. Foi realizada uma pesquisa descritiva, por meio de consultas em sites oficiais de órgãos de saúde nacionais e internacionais. O estudo apresentou um total de 108fármacos, sendo 59 medicamentos novos, 47 produtos biológicos e dois medicamentos específicos. A maioria dos registros ocorreu a partir de 2017. Os grupos com maior número de fármacos foram Agentes antineoplásicos e imunomoduladores (50%) e Medicamentos para o trato alimentar e metabolismo (20,4%). As classes terapêuticas mais relevantes foram inibidores de proteína quinase, anticorpos monoclonais e enzimas de reposição. Os resultados evidenciaram importante avanço das terapias farmacológicas para DR, com número expressivo de medicamentos recentemente registrados no Brasil. Entretanto, ainda existem muitos desafios nesta temática, principalmente o acesso às novas tecnologias de saúde e o incremento da produção nacional.