A anemia falciforme é uma doença genética hereditária caracterizada pela produção de hemoglobina S (HbS), o que compromete a circulação sanguínea e causa crises dolorosas, lesões em órgãos e outras complicações. As opções terapêuticas convencionais incluem o uso de hidroxiureia e o transplante de medula óssea; entretanto, ambas as abordagens possuem limitações significativas. Com o avanço da terapia gênica, surgem alternativas promissoras que visam corrigir a base genética da doença. Este estudo tem como objetivo investigar os fatores que influenciam a eficácia e a segurança da terapia gênica para a anemia falciforme, com foco nas variáveis genéticas e socioeconômicas que impactam a resposta dos pacientes ao tratamento.
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